Нещодавно відкрита хімічна сполука показала потенціал для усунення симптомів хвороби Альцгеймера під час випробувань на тваринах, пропонуючи проблиск надії в триваючих пошуках ефективних методів лікування. Зараз дослідники прагнуть перейти до клінічних випробувань на людях після багатообіцяючих результатів на щурячій моделі захворювання.
Проблема хвороби Альцгеймера та бета-амілоїдних бляшок
Хвороба Альцгеймера характеризується прогресуючим зниженням когнітивних функцій, яке часто пов’язане з накопиченням бета-амілоїдних бляшок у мозку. Хоча точна роль цих бляшок залишається суперечливою — чи викликають вони захворювання, чи є лише симптомом — вони залишаються центральною мішенню для терапевтичних втручань.
Сучасні методи лікування хвороби Альцгеймера в першу чергу зосереджені на усуненні симптомів, а не на усуненні основних причин. Це стимулювало інтенсивні дослідження ліків, які могли б націлити хворобу на її корені.
Як працює нова сполука: регулювання міді
Нова сполука працює шляхом вибіркового видалення надлишку міді з бета-амілоїдних бляшок. Іони міді були ідентифіковані як фактори, що сприяють агрегації цих бляшок, причому дисбаланс у гомеостазі міді потенційно загострює процес захворювання.
Біохімік Жизель Серкіаро з Федерального університету ABC (UFABC) у Бразилії пояснює: «Дослідження показали, що генетичні мутації та зміни в ферментах, які впливають на транспортування міді, можуть призвести до її накопичення в мозку, сприяючи утворенню бляшок».
Однак важливо зазначити, що деякі пацієнти з хворобою Альцгеймера насправді мають дефіцит міді; З’єднання призначене для тих, хто має надлишок міді.
Від віртуального скринінгу до тестування на тваринах
Дослідницька група спочатку перевірила дев’ять сполук — вісім імінів і один хінолін — за допомогою комп’ютерного моделювання. Моделювання визначило три кандидати (L09, L10 і L11), які потенційно можуть подолати гематоенцефалічний бар’єр і застосовуватися у вигляді таблеток.
Лабораторні тести показали, що L11 є токсичним для клітин мозку, посилюючи окислювальний стрес. Навпаки, L09 і L10 показали низьку токсичність і захищали клітини від пошкодження.
Сполуку L10 потім виділяли в тестах на щурах, генетично модифікованих для розвитку симптомів, схожих на хворобу Альцгеймера. L10 відновив нормальний рівень міді в гіпокампі (центрі пам’яті мозку), зменшив нейрозапалення та покращив просторову пам’ять у тестах лабіринту. L09 і L11 мали слабший ефект.
Шлях вперед: клінічні випробування та потенційний вплив
Команда зараз готується до клінічних випробувань на людях, які визначатимуть, чи ефективність сполуки відобразиться на пацієнтах. Враховуючи, що приблизно 55 мільйонів людей у всьому світі живуть із хворобою Альцгеймера, навіть часткове покращення може бути значним.
Серкіаро підкреслює, що з’єднання є «простим, безпечним і ефективним» і потенційно доступнішим за існуючі ліки. «Навіть якщо це працює лише для підгрупи пацієнтів, враховуючи численні причини хвороби Альцгеймера, це все одно буде важливим кроком вперед».
Розробка цієї сполуки є багатообіцяючим напрямком лікування хвороби Альцгеймера, хоча необхідні подальші дослідження, щоб підтвердити її ефективність і безпеку для людей.
