W badaniach na zwierzętach nowo odkryty związek chemiczny wykazał potencjał odwracania objawów choroby Alzheimera, dając promyk nadziei w ciągłych poszukiwaniach skutecznych metod leczenia. Po obiecujących wynikach uzyskanych na szczurzym modelu choroby, naukowcy zamierzają teraz zająć się badaniami klinicznymi na ludziach.
Problem choroby Alzheimera i płytek beta-amyloidowych
Choroba Alzheimera charakteryzuje się postępującym pogorszeniem funkcji poznawczych, często związanym z gromadzeniem się płytek beta-amyloidowych w mózgu. Chociaż dokładna rola tych płytek pozostaje kontrowersyjna – czy powodują chorobę, czy są jedynie objawem – pozostają one głównym celem interwencji terapeutycznych.
Obecne metody leczenia choroby Alzheimera skupiają się przede wszystkim na leczeniu objawów, a nie na przyczynach. To pobudziło intensywne badania nad lekami, które mogłyby działać na korzenie choroby.
Jak działa nowy związek: rozporządzenie w sprawie miedzi
Nowy związek działa poprzez selektywne usuwanie nadmiaru miedzi z płytek beta-amyloidowych. Stwierdzono, że jony miedzi są czynnikami przyczyniającymi się do agregacji tych płytek, przy czym brak równowagi w homeostazie miedzi może potencjalnie zaostrzyć proces chorobowy.
Biochemik Gisele Cerchiaro z Federalnego Uniwersytetu ABC (UFABC) w Brazylii wyjaśnia: „Badania wykazały, że mutacje genetyczne i zmiany w enzymach wpływających na transport miedzi mogą prowadzić do jej gromadzenia się w mózgu, przyczyniając się do tworzenia płytek”.
Należy jednak zauważyć, że niektórzy pacjenci z chorobą Alzheimera w rzeczywistości mają niedobór miedzi; Złącze przeznaczone jest dla osób z nadmiarem miedzi.
Od wirtualnych badań przesiewowych po testy na zwierzętach
Zespół badawczy najpierw zbadał dziewięć związków – osiem imin i jedną chinolinę – za pomocą symulacji komputerowych. Modelowanie pozwoliło zidentyfikować trzech kandydatów (L09, L10 i L11), którzy mogliby potencjalnie przekroczyć barierę krew-mózg i podawać je w postaci tabletek.
Badania laboratoryjne wykazały, że L11 jest toksyczny dla komórek mózgowych, nasilając stres oksydacyjny. Natomiast L09 i L10 wykazywały niską toksyczność i chroniły komórki przed uszkodzeniem.
Następnie związek L10 wyizolowano w testach na szczurach zmodyfikowanych genetycznie tak, aby wywoływały objawy podobne do choroby Alzheimera. L10 przywrócił normalny poziom miedzi w hipokampie (ośrodku pamięci mózgu), zmniejszył stan zapalny układu nerwowego i poprawił pamięć przestrzenną w testach labiryntu. L09 i L11 miały słabszy efekt.
Droga naprzód: badania kliniczne i potencjalny wpływ
Zespół przygotowuje się obecnie do badań klinicznych na ludziach, które pozwolą określić, czy skuteczność związku przekłada się na pacjentów. Biorąc pod uwagę, że na chorobę Alzheimera cierpi około 55 milionów ludzi na całym świecie, nawet częściowa poprawa może być znacząca.
Serchiaro podkreśla, że związek jest „prosty, bezpieczny i skuteczny” i potencjalnie tańszy niż istniejące leki. „Nawet jeśli zadziała tylko w przypadku części pacjentów, biorąc pod uwagę liczne przyczyny choroby Alzheimera, nadal byłby to ważny krok naprzód”.
Opracowanie tego związku stanowi obiecującą drogę w leczeniu choroby Alzheimera, chociaż potrzebne są dalsze badania w celu potwierdzenia jego skuteczności i bezpieczeństwa u ludzi.
