A newly discovered chemical compound has demonstrated the potential to reverse Alzheimer’s symptoms in animal trials, offering a glimmer of hope in the ongoing search for effective treatments. Los investigadores ahora están ansiosos por avanzar a los ensayos clínicos en humanos luego de resultados prometedores en un modelo de la enfermedad en ratas.
El desafío del Alzheimer y las placas de beta-amiloide
La enfermedad de Alzheimer se caracteriza por un deterioro cognitivo progresivo, a menudo relacionado con la acumulación de placas de beta-amiloide en el cerebro. Si bien sigue debatiéndose el papel preciso de estas placas (si causan la enfermedad o son simplemente un síntoma), siguen siendo un objetivo central para las intervenciones terapéuticas.
Los tratamientos actuales para el Alzheimer se centran principalmente en controlar los síntomas en lugar de abordar las causas subyacentes. Esto ha impulsado una intensa investigación sobre fármacos que podrían atacar la enfermedad desde sus raíces.
Cómo funciona el nuevo compuesto: regulación del cobre
El nuevo compuesto actúa eliminando selectivamente el exceso de cobre de las placas de beta-amiloide. Se ha identificado que los iones de cobre contribuyen a la agregación de estas placas, y los desequilibrios en la homeostasis del cobre pueden exacerbar el proceso de la enfermedad.
La bioquímica Giselle Cerchiaro de la Universidad Federal del ABC (UFABC) en Brasil explica: “Los estudios han demostrado que las mutaciones genéticas y los cambios enzimáticos que afectan el transporte de cobre pueden provocar su acumulación en el cerebro, promoviendo la formación de placas”.
Sin embargo, es importante tener en cuenta que algunos pacientes de Alzheimer en realidad experimentan deficiencias de cobre; El compuesto está diseñado para personas con exceso de cobre.
Del cribado virtual a los ensayos con animales
El equipo de investigación primero analizó nueve compuestos (ocho iminas y uno basado en quinolina) mediante simulaciones por computadora. Las simulaciones identificaron tres candidatos (L09, L10 y L11) que potencialmente podrían cruzar la barrera hematoencefálica y administrarse en forma de píldoras.
Las pruebas de laboratorio revelaron que la L11 era tóxica para las células cerebrales, lo que empeoraba el estrés oxidativo. Por el contrario, L09 y L10 mostraron baja toxicidad y protegieron a las células del daño.
Luego, el compuesto L10 se destacó durante los ensayos en ratas diseñadas para desarrollar síntomas similares a los del Alzheimer. L10 restauró los niveles normales de cobre en el hipocampo (el centro de la memoria del cerebro), redujo la neuroinflamación y mejoró la memoria espacial en pruebas de laberinto. L09 y L11 tuvieron efectos más débiles.
El camino a seguir: ensayos clínicos e impacto potencial
El equipo ahora se está preparando para ensayos clínicos en humanos, que determinarán si la eficacia del compuesto se traslada a los pacientes. Se estima que en todo el mundo hay 55 millones de personas que padecen Alzheimer, por lo que incluso una mejora parcial podría ser significativa.
Cerchiaro enfatiza que el compuesto es “simple, seguro y eficaz” y potencialmente más asequible que los medicamentos existentes. “Incluso si sólo funciona para un subconjunto de pacientes, dadas las múltiples causas del Alzheimer, seguiría siendo un gran paso adelante”.
El desarrollo de este compuesto representa una vía prometedora para el tratamiento del Alzheimer, aunque es crucial realizar más investigaciones para confirmar su eficacia y seguridad en humanos.
